中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市2021年12月1日 /美通社/ -- 致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药（6855.HK），与信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司共同宣布，亚盛医药全资子公司广州顺健生物医药科技有限公司（以下简称顺健医药）的原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克®）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。
耐立克®是亚盛医药研发的潜在同类最佳（Best-in-class）新药，为国家重大新药创制专项支持品种。该品种将由亚盛医药与信达生物共同在中国开展商业化推广，以惠及更多患者及其家庭。作为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，耐立克®的获批将打破中国携T315I突变耐药患者的治疗瓶颈，解决无药可医的困境。其获批也标志着亚盛医药正式步入商业化阶段。
耐立克®获批主要基于两项关键性注册II期临床研究数据，分别为HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。临床数据显示耐立克®在伴有T315I突变的TKI耐药的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的疗效及耐受性，且随着治疗时间的延长，缓解率和缓解深度会进一步增加。
CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此在过去一直面临无药可医的窘境。
耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示：过往临床研究的有效性和安全性数据不断向我们显示，耐立克®在耐药慢性髓细胞白血病这个尚未满足的临床需求领域潜力巨大，极有希望成为该领域治疗的‘Best-in-Class’药物。近几年来，这一药物的临床进展也不断受到全球血液学界的关注。很高兴看到耐立克®在中国获批上市。这不仅意味着中国的CML治疗打破了原有的耐药困境、迎来了全新的里程碑；更意味着中国在血液肿瘤领域的临床实力正逐渐走向世界前沿。
耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授表示：CML-CP及CML-AP患者一旦出现T315I突变，所有的一代或二代TKI对这些患者都无效。在今天之前，这都是一个临床需求高度未被满足的领域。而耐立克®的获批将解开这一无药可医的困局，对临床医生和患者的意义巨大。相信随着这一药物的上市，更多CML患者能够延续生命的精彩。
亚盛医药首席医学官，顺健医药总裁兼首席执行官翟一帆博士表示：感谢各级药监部门和相关机构对耐药CML患者治疗需求的高度关注，以及对中国本土创新药发展的大力支持！感谢众多临床专家与患者的倾情付出与充分信任！感谢我们团队成员的坚守，特别是在疫情下能克服各种前所未有的挑战与困难！此次耐立克®的获批上市意义非凡，作为中国首个、全球第二个获批上市的三代BCR-ABL抑制剂，它不仅能改变中国携T315I突变耐药患者无药可医的现状，也有望填补全球CML治疗未被满足的临床空白。
亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：作为公司的第一个商业化产品，耐立克®的获批无疑是重大里程碑事件，意味着亚盛医药从研发型公司到有产品上市的公司的成功跨越，为我们带来了极大的信心。我们将与信达生物通力合作，全面提速商业化布局。此外。我们正积极推进与基因检测公司、商业保险公司、互联网医药等多方的合作，希望尽快将这款全球领先、中国原创的产品造福更多患者。我们将始终坚守全球创新定位，践行‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命’。未来，亚盛医药将进一步进行该品种新适应症的拓展以及海外临床的推进，并继续加速公司其他在研品种的全球开发，真正实现‘从中国走向世界’。
信达生物创始人、董事长兼CEO俞德超博士表示：我们很高兴耐立克®在中国成功获批，为信达生物在血液瘤领域的深厚布局再添一款新一代抗肿瘤产品。信达生物在抗肿瘤领域拥有雄厚的20款临床阶段管线、业内领先的临床开发和注册团队、广阔的商业渠道覆盖及近3000人的商业化团队。我们期待与亚盛医药在该产品的中国市场覆盖和商业化推广上的紧密合作，尽快满足TKI耐药T315I突变的CML患者的亟待治疗的临床需求。
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关于慢性髓细胞白血病
慢性髓细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，也被称为慢性粒细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%[1]-[2]。中国CML患者发病较西方更为年轻化，流行病学调查显示，中国CML的中位发病年龄为45~50岁，西方国家CML的中位发病年龄为67岁[3]。
随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，在过去一直是CML患者群体长期生存的阻碍。
关于耐立克®
耐立克®是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，获国家重大新药创制专项支持。
2020年10月，耐立克®被NMPA新药审评中心（CDE）纳入优先审评，用于治疗TKI耐药后并伴有T315I突变的CML慢性期或加速期的成年患者；2021年3月，该品种被CDE纳入突破性治疗品种。而在海外，该品种于2019年7月获FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究；2020年5月接连获得美国FDA授予的孤儿药资格认定和审评快速通道资格；2021年11月获欧盟孤儿药资格认定；此外，该品种的临床试验进展自2018年开始，连续四年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会最佳研究的提名。
2021年7月，亚盛医药与信达生物制药集团（1801.HK）达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。
*注耐立克®为亚盛医药的注册商标
关于两项关键性注册II期临床研究
慢性髓细胞白血病——慢性期患者HQP1351CC201研究
- HQP1351CC201是一项开放、多中心、单臂设计的II 期临床试验，旨在对奥雷巴替尼片治疗任何靶向BCR-ABL1 的TKI治疗后出现T315I 突变的CML-CP患者的安全性和有效性进行评价。该项试验的主要疗效终点为主要细胞遗传学缓解（MCyR）。
- 截至2020年8月25日，奥雷巴替尼在CML-CP患者中的中位随访时间13.0个月（范围：7.2- 16.3）。31例血液学反应可评估受试者中，31例（100%）获得完全血液学反应（CHR）；41例细胞遗传学可评估受试者中，31例（75.6 %）获得主要细胞遗传学反应（MCyR），包括28例（68.3%）完全细胞遗传学反应（CCyR）和3例（7.3%）部分细胞遗传学反应（PCyR）；41例分子学反应可评估的受试者中，23例（56.1%）获得主要分子学反应（MMR）。12个月无进展生存（PFS）率为85.7%（95% CI：[63.6% - 94.9%]），总体生存（OS）率为100%（95% CI：[100.0% -100.0%]）。
慢性髓细胞白血病——加速期患者HQP1351CC202 研究
- HQP1351CC202是在一项开放、多中心、单臂设计的II 期临床试验，旨在对奥雷巴替尼片治疗任何靶向BCR-ABL1的TKI治疗后出现针对TKI耐药伴有T315I突变的CML-AP患者的安全性和有效性进行评价。该项试验的主要疗效终点为主要血液学反应率（MaHR）。
- 截至2020年7月27日，奥雷巴替尼在CML-AP患者中的中位随访时间14.3个月（范围：6.6-15.2）。17例可评估的受试者中，12例（70.6%）获得主要血液学反应（MaHR），包括11例（64.7%）完全血液学反应（CHR）和1例（5.9%）无白血病证据（NEL）。17例可评估受试者中，8例（47.1%）获得主要细胞遗传学反应（MCyR），包括8例（47.1%）完全细胞遗传学反应（CCyR）。17例可评估的受试者中，7例（41.2%）获得主要分子学反应（MMR）。12个月的PFS率为73.3%（95% CI：[43.3% - 89.1%]）。12个月OS为88.2%（95% CI：[60.6% -96.9%]）。
关于亚盛医药
亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。
亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）曾获中国国家药品监督管理局（NMPA）新药审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，并已在中国获批，是公司的首个上市品种。该品种还获得了美国FDA审评快速通道、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定。截至目前，公司共有4个在研新药获得12项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中重大新药创制专项5项，包括1项企业创新药物孵化基地及4项创新药物研发，另外承担重大传染病防治专项1项。
凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求的使命，以造福更多患者。
亚盛医药前瞻性声明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
关于信达生物
始于信，达于行，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。
自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括26个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、代谢疾病、自身免疫等多个疾病领域，其中7个品种入选国家重大新药创制专项。公司已有6个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒®，英文商标：TYVYT®；贝伐珠单抗生物类似药，商品名：达攸同®，英文商标：BYVASDA®；阿达木单抗生物类似药，商品名：苏立信®，英文商标：SULINNO®；利妥昔单抗生物类似药，商品名：达伯华®，英文商标：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制剂，商品名：达伯坦®，英文商标：PEMAZYRE®；奥雷巴替尼片商品名：耐立克®）获得批准上市，信迪利单抗在美国的上市申请获FDA受理，5个品种进入III期或关键性临床研究，另外还有15个产品已进入临床研究。
信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韩国Hanmi等国际合作方达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号。
信达生物前瞻性声明
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[1]National Comprehensive Cancer Network.NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Chronic Myelogenous Leukemia, V.2.2008[DB/OL]. NCCN Web Site. 8-28-2007.[2007-10-25]
[2]HehlmannR, HochhausA, BaccaraniM, et al.Chronic myeloid leukaemia[J]. Lancet, 2007, 370（9584）: 342-350.
[3] 慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(2020年版). 中华血液学杂志. 2020, 41(5): 353-364.
本文源自美通社
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